Por Thomas Mathers para Florida Review
Minha pequena empresa biofarmacêutica está desenvolvendo um medicamento para tratar uma doença rara, fatal e atualmente incurável que aflige uma em cada 70.000 crianças.
Estamos trabalhando 24 horas por dia para testar nosso medicamento e aprová-lo pela Food and Drug Administration. Mas nosso trabalho ficou muito mais difícil por causa de uma ação sem precedentes de outra agência governamental – os Centros de Serviços Medicare e Medicaid.
Em janeiro, a CMS decidiu excluir efetivamente uma classe inteira de novos medicamentos para Alzheimer da cobertura do Medicare, embora o FDA tenha aprovado recentemente o primeiro medicamento dessa classe sob seu Programa de Aprovação Acelerada.
Embora isso possa parecer uma luta regulatória obscura, terá consequências desastrosas para os pacientes. Se as empresas biofarmacêuticas não puderem contar com o Medicare e o Medicaid pagando por medicamentos que os reguladores da FDA consideraram seguros e eficazes, essas empresas terão dificuldades para arrecadar fundos para seus projetos de pesquisa. Os pacientes perderão os tratamentos que salvam vidas.
A Síndrome de Sanfilippo tipo B é uma doença pediátrica cruel, devastadora e fatal. Devido a uma mutação genética, uma enzima ausente impede que o corpo de uma criança Sanfilippo quebre certos açúcares, levando a problemas mortais no cérebro e no sistema nervoso. Dado o declínio neurocognitivo imparável que se segue, foi apelidado de “Alzheimer pediátrico” na mídia.
As crianças que têm podem apresentar sintomas entre as idades de dois a seis. Quando essas crianças têm oito anos de idade, elas têm menos capacidade cognitiva do que uma criança de um ano de idade. Elas quase sempre morrem no final da adolescência ou vinte e poucos anos, deixando para trás os pais com o coração partido.
Ainda não há cura aprovada para a Síndrome de Sanfilippo, apenas tratamento paliativo. Mas minha empresa desenvolveu uma terapia de reposição enzimática que entrega a enzima que falta no cérebro e no líquido cefalorraquidiano que lava as células do sistema nervoso central, removendo o acúmulo d日本藤素
e açúcar tóxico. Essa técnica funciona para tumores cerebrais, leucemia e outra forma de demência juvenil, chamada doença CLN2. Acreditamos que também funcione para a Síndrome de Sanfilippo.
Estamos coordenando com as autoridades regulatórias e planejamos solicitar a aprovação da FDA em seu Programa de Aprovação Acelerada em 2023. Todos os nossos gastos são destinados à fabricação, estudos clínicos e negociações regulatórias. Se a FDA finalmente aprovar nosso medicamento, isso poderá salvar a vida de milhares de crianças com Síndrome de Sanfilippo.
Mas agora fomos emboscados. A CMS, pela primeira vez, se recusou a cobrir um medicamento para uso de acordo com seu rótulo da FDA. A FDA há muito estabeleceu o padrão-ouro para avaliar a segurança e a eficácia de novos tratamentos. A CMS simplesmente não tem a mão de obra científica, ou o mandato, para adivinhar os cientistas e pesquisadores experientes da FDA.
Se o CMS puder impugnar o FDA, a capacidade das pequenas empresas biofarmacêuticas de levantar capital fica comprometida. A incerteza no setor mais regulamentado dos Estados Unidos restringe nossa capacidade de navegar pelos requisitos de aprovação e cobertura, que agora podem mudar ao capricho do CMS.
Como graduado em West Point e veterano de combate, não é da minha natureza recuar. O CMS precisa se reverter e respeitar a primazia do papel do FDA como árbitro da segurança e eficácia de novos tratamentos. Sem isso, temo por empresas como a minha. E temo pelas crianças com Síndrome de Sanfilippo e pelas famílias sitiadas que estão desesperadas por uma cura.
Thomas P. Mathers é cofundador da Allieex Corp. e atua como seu presidente e CEO.
